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                奮進南師

                生科院華益民教授課題組∏在《Nucleic Acids Research》上發表研究論文

                近日,生科院華益民教授課題組在分子生物學期刊《Nucleic Acids Research》(IF=11.5)上發表▽題為“Comparison of the efficacy of MOE and PMO modifications of systemic antisense oligonucleotides in a severe SMA mouse model”的研究論文,深入探究了不同≡化學修飾對於ASO藥物治療脊髓性肌萎〓縮癥的藥效及作用機理。3d乐彩论坛生命ω 科學學院為第一通訊單位,生科院博士後盛蕾為第一作者,華益民教▲授和美國冷泉港實驗室Adrian R. Krainer教授為該論文的通訊作者。論文合作作者包括美▂國Ionis Pharmaceuticals公司的Frank Rigo和C. Frank Bennett博士。該研究↑工作得到了國家自然基金重點項目,國家自然基金面上項目,美國NIH基金和美國Cure SMA之家基金的支々持。

                脊髓性肌萎縮癥(SMA)是一種與RNA剪接缺陷相關的ξ 隱性可遺傳疾病。SMA患者多嬰幼兒時期☆發病,伴隨著病程進展,患兒失去自主行動能力甚至死亡,給病患家庭帶來◆沈重經濟和精神負擔。由於該疾病在正常人群中有約1/50的致︼病基因攜帶比例,而在國⌒際上未將該疾病列入產前篩查目錄,因此患病新生兒難以通過優生手段避免。

                華教授在美國冷泉港實驗室工作期間,作√為共同發明人研發了抗SMA的反義寡核苷酸(ASO)藥物---SPINRAZA。自2016年,該藥先後在◢美國、歐洲多國上★市,我國於2019年2月批準該藥臨床使用。但是其每個療∞程高達210萬美元(約1500萬人民幣)的治療費用,難以為我國大部分患者家庭和醫保系統承受。因此研發我國自主知識產權的下一代治療SMA的ASO新藥,是我國重大♀公共衛生健康需求,也是華益民教授課題組近年來主要科研目標。

                ASO是Ψ一段人工合成的核苷酸或核苷酸類似物,具有基因沈默或改變RNA剪接的作用。由於天然核酸在體內易被降↘解,因此通過化學修飾來延長其半衰期【、增強耐受性並提高其與目的RNA序列結合的親和「性是研發ASO藥物非常關鍵的環節。本研究旨在找到更科學的化學修飾方式,以來提高◣治療SMA的ASO藥物療效。作者以嚴重型SMA小鼠為模型,系統ω地比較MOE (2’-O-methoxyethyl)和PMO (Phosphorodiamidate Morpholino Oligomer)兩種化學修飾後ASO10-29的療效。發現在相同摩爾濃度下,使用MOE修飾的ASO10-29(SMA治療的特效反義寡核苷∞酸)進行治療,小鼠生理表現得到顯著改善,包括提高體增重,延緩遠端組織壞◆死。特別值得關註的是MOE修飾可更好維持運動神經元數量和延長小※鼠壽命。作者進一步分析發現相較於PMO修飾,MOE修飾可更有效延緩ASO10-29半衰期,進而持續」發揮藥效。

                近年來,生科院緊緊圍繞國家重大需求,積極踐行我校“頂天立地”的科∑ 研指導方針,不但在理論研究上屢獲碩果,連續發表多篇包括PNAS在內△的高水平論文;同時大力推進產學研合作,成功完成多個成果的產業轉化,取得較好的社會和經〖濟效益。華益民教授的反義寡核苷酸藥物研究在國內外居於領先地位,是生科院踐行【我校“頂天立地”科研戰略結出的又一碩果。

                論文鏈接:

                • 更新時間

                  2020年03月02日

                • 閱讀量

                • 供稿

                  生科院

                南京市█仙林大學城文苑路1號,
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